近日，“毒贩母亲”代购一款名为氯巴占的药物，用于孩子的罕见病治疗引发热议。也让更多人关注到罕见癫痫疾病群体和一种叫做“氯巴占”的药物。而因氯巴占“断药危机”，目前国内多个患儿癫痫发作加重，家长们心如刀割，盼药心切。近日，1042个罕见病癫痫患儿家庭发出一封求助信——《如何让我们的孩子活下去？》，每一个红手印下面都是一个患儿家长的名字，和一个等待氯巴占的患儿。
最新消息！山东济南一药企研发的氯巴占仿制药正等待临床实验！
据央视新闻报道，国家药监局称，截至目前，已有8家企业按照有关规定获准研制氯巴占。国内尚未有企业提出氯巴占制剂的上市申请。但已有2家企业提交临床试验申请并获得临床批件。获准研发氯巴占的济南科汇医药科技有限公司表示，氯巴占仿制药的药学工作已经完成，研发进展情况已向药监部门汇报。
患者家属：氯巴占所剩无几，减药后孩子癫痫发作
上海的罗女士告诉记者，“现在家里的药还能支撑孩子吃二十来天”。
乐乐今年5岁，从半岁的时候确诊为难治性癫痫。罗女士说：“有药物稳定病情的话，孩子开心，大人也跟着开心。但是孩子抽搐，痛苦地哇哇大哭。大人也跟着哭。”
11月中下旬，由于找不到代购，购药之路中断，眼看着存药逐渐减少，罗女士只好给乐乐减了氯巴占的药量。
“本来是早中晚都吃，后来就把中午的药量减掉了，但是减药第二天早上孩子就抽搐，我们赶紧找医生。”
药量的调整，让乐乐的状况不如从前。无奈之下，罗女士向病友群求助。“谁家有药可以借我，我们孩子抽搐得太严重了。”再讲起这些的时候，罗女士声音里带着哭腔。
最先有病友“匀”给罗女士7颗氯巴占，她心存感激。病友群中，三个患者家属东拼西凑，给罗女士“匀”了34颗氯巴占。而一盒氯巴占，只能维持乐乐50天的用药。从前氯巴占难买，现在罗女士觉得这“保命之药”一颗都十分难得。
从前，罗女士也给乐乐尝试过其他药物。“氯硝西泮也吃过，好几种药都吃过，但是孩子吃完之后痰特别多。”为了找药，罗女士进入了病友群。
病友群里，他们自救、互救。“现在代购都不敢做了，直邮的话，会被海关扣下。钱也花了，药也没了，孩子病情也耽误了。”罗女士感到害怕。
“马上就要断药，孩子病情耽搁不起。”罗女士求助。而病友群中，像罗女士一样面临断药的患者家庭还有很多。
云南玉溪的赖先生说，“家里还有十几片药，能用二十多天。”山西朔州的任女士说，“不发作的时候给孩子减药量，即便这样，最多能维持一个月的药量。”
1042个罕见癫痫性脑病患儿家长公开寻找氯巴占：我们不是要贩毒
3岁的患儿梦梦发育得很慢，“比蜗牛爬行还慢”。2019年5月梦梦被确诊为“结节性硬化”“难治性癫痫”，梦梦的病属于罕见癫痫性脑病，是6000到10000个孩子当中有1个孩子患病的概率。
患儿梦梦已经三岁，只能大人搀扶着走路
试过多种药又花了二十万做手术，但是效果并不理想。张玉兰决定尝试病友推荐的氯巴占。她不会去问代购的身份，也不会问买药的途径，“药是真的就行”。但今年8月份开始，张玉兰找不到代购了，她考虑直邮。11月份，张玉兰直邮了两盒氯巴占，但是被海关扣下了，张玉兰害怕了二十多天。张玉兰说，“后来我将病例和请求书传给海关，药给放行了。”
张玉兰写给海关的请求
患儿梦梦会喊“妈妈”，却不知道妈妈是谁
张玉兰加入了十几个群，有痉挛群，有癫痫群，这些群里，不断有人进来，也不断有人退群。“有的孩子走了，我们都劝他，孩子不受罪了，大人也解脱了。但是放在自己身上，谁又舍得呢。”张玉兰见过很多被罕见癫痫疾病折磨的孩子，还有被击毁的家庭。
在紧急缺药的情况下，张玉兰和群里同样使用氯巴占的患儿家长，在一封求助信下面按下了红手印。
求助信中部分家长的签名和手印
这封求助信的主要执笔人是“一米阳光”病友群的群主“松松爸”。松松2010年10月出生，2011年5月被确诊为“婴儿痉挛症”。
因为给孩子治疗中走了很多弯路，所以松松爸建了病友群。十年间，他建了十几个群，总数大约有两万余人，患儿家长在这里抱团取暖。
今年7月份，海外代购者“铁马冰河”被警方以涉嫌走私、贩卖毒品罪抓捕，从此与病友群里的家长们断联。河南郑州一名35岁的母亲李芳（化名）长期代购氯巴占，用于孩子的罕见病治疗。她在购药期间，还帮助代购接收从海外寄来的氯巴占。11月23日，李芳收到中牟县检察院的《不起诉决定书》，检方认定其构成“走私、运输、贩卖毒品罪”，但因“犯罪情节轻微”，不予起诉。目前，李芳正在准备申诉。
更多的代购由此“偃旗息鼓”，不再从海外代购药品。此后，有些家长就开始自己去找海外的药店，通过直邮的方式寄回国内，但最终也被海关查扣了。
为了孩子，他们3天之内汇集了1490名家长，15小时内获得了1042人的实名签字。松松爸表示，目前初步统计群里有1500多位患儿需要服用氯巴占药物。
“作为罕见癫痫疾病的患儿家长，我们深深地知道，精神药品的第一属性是‘药’，我们无意挑战国家对精神药品的管控政策，我们只是想买药给孩子治病，我们不是要贩毒！”在联名信里，家长们恳切疾呼。
国家药监局：已有2家企业提交临床试验申请并获得临床批件
对于氯巴占的管控措施是怎样的？
由于氯巴占具有一定的成瘾性，国际药物管制公约将其列入《1971年精神药物公约》进行管制。在我国氯巴占列入第二类精神药品管理。根据《药品管理法》第六十六条，进口氯巴占还应当取得国家药监局核发的精神药品进口准许证。
如何合法申请使用氯巴占呢？
国家药监局表示，对国内没有批准上市的药品，如临床救治急需，医疗机构可以按照《药品管理法》第六十五条规定，申请进口少量药品用于救治患者，由国家药监局或国务院授权的省政府批准（目前国务院已授权海南省、广东省）进口。为控制使用过程中的安全有效性风险，应当由医疗机构提出申请，并负责药品的具体使用。
除药品管理法第六十五条所规定的情形外，国家药监局表示，也可由药品持有企业以申报药品注册的方式，在我国上市。
由药品持有企业申请上市需要多长时间？
据介绍，国家药监局药品审评中心按要求对已受理的药品上市许可申请进行审评，综合审评结论通过的，批准药品上市，发给药品注册证书，药品注册审评时限为200个工作日。对纳入优先审评审批程序的临床急需的境外已上市境内未上市的罕见病药品，其上市申请审评时限为70日。
氯巴占国外应用多年，但未在国内上市。目前关于氯巴占生产企业审评申报情况如何？
据了解，《药品管理法》第二十四条规定，在中国境内上市的药品，应当经国务院药品监督管理部门批准，取得药品注册证书。申请药品注册，应当提供真实、充分、可靠的数据、资料和样品，证明药品的安全性、有效性和质量可控性。
据央视新闻报道，国家药监局称，截至目前，已有8家企业按照有关规定获准研制氯巴占。国内尚未有企业提出氯巴占制剂的上市申请。但已有2家企业提交临床试验申请并获得临床批件。
济南药企：仿制药的药学工作已经完成，研发进展情况已向药监部门汇报
2017年5月，为了“丰富儿童使用药品的品种、剂型和规格，满足儿科临床用药需求”，原国家卫计委等机构组织专家，结合中国大陆境内尚未注册上市且临床急需的儿童用药现状，提出了《第二批鼓励研发申报儿童药品建议清单》。氯巴占10mg片剂被列入其中。
按照有关规定获准研制氯巴占的企业中包括济南科汇医药科技有限公司。济南科汇医药科技有限公司总经理夏泽宽告诉记者，2016年就立项氯巴占仿制药的研发，但还未进入临床试验阶段。
夏泽宽表示，目前已经完成了药学部分的研究工作，包括处方、生产工艺、产品质量以及产品稳定性，并与国外原研产品进行比对，已完成的研究显示与国外原研产品质量一致。夏泽宽说：“药品研发是非常严谨的工作，药品关乎病患者的健康，审批需要可靠的数据。”
夏泽宽非常关注目前氯巴占使用群体的“用药危机”。他表示，“应药监部门要求，我们已经将研发进展情况做了汇报，现在药监部门也在积极推进。”
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