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突破性脐带血技术将带来造血干细胞的一场新革命

2018-08-09 16:35
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Gamida Cell是以色列的一家临床阶段的干细胞疗法开发商,专注于开发用于治疗癌症和罕见严重血液病的细胞疗法。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予细胞疗法NiCord①用于造血干细胞移植(HSCT)的孤儿药资格。

之前,NiCord已被FDA授予治疗多种血液系统恶性肿瘤的孤儿药资格,包括急性淋巴细胞白血病(ALL)、急性髓性白血病(AML)、霍奇金淋巴瘤(HL)、骨髓增生异常综合症(MDS)、慢性粒细胞白血病(CML),同时已被欧盟EMA授予治疗AML、用于HSCT的孤儿药资格。此外,NiCord还被FDA授予突破性药物资格,作为一种新型移植方式,用于高危血液系统恶性肿瘤(如白血病和淋巴瘤等)患者的骨髓移植,这使NiCord成为首个获此资格认定的骨髓移植替代产品。

对于很多高风险血液癌症患者来说,骨髓移植是目前唯一可行的治疗方法。然而,骨髓移植需要患者能够找到与他们完全匹配的捐献者。这并不是一件容易做到的事,很多患者无法及时找到与他们匹配的捐献者来完成骨髓移植手术。据估计,即使在美国,仍有多达50%的患者无法获得移植,因为他们不能及时找到完全匹配的骨髓捐赠者。

从新生儿处采集的脐带血中包含有干细胞,可用于治疗疾病,其最大优势在于细胞都很“年幼”,因而不需要完全的组织相容性。当前,世界各地都有脐带血储存机构。通常大多数患者都能找到至少与自身匹配的部分脐带血组织。

Gamida Cell公司运用其独创的NAM平台技术和脐带血的优势,增加脐带血中的干细胞数量,提升其表现能力。具体而言,NAM技术平台通过在脐带血干细胞培养液中加入烟酰胺(nicotinamide,NAM),利用这种小分子的表观遗传学调控作用,保持这些干细胞在体外培养时不会丢失原来的特征和生理功能,使它们在植入患者体内后更好地发挥作用。

NAM技术解决了常规培养条件下体外扩增的2大限制:

(1)抑制培养液中细胞的快速分化,从而使祖细胞和干细胞数量增加,包括CD34+和CD34+CD38-Lin-;

(2)减少细胞特性的改变,从而增强CD34+细胞在培养条件下扩增的功能,包括它们向骨髓中的迁移、归巢和植入。

采用NAM平台技术,可以大幅缩短治疗时间。从脐带血体外培养开始到细胞输入患者体内,全程仅需要3个星期,而寻找骨髓配型则平均需要3-4个月。

Gamida成功利用NAM技术增加脐带血中CD34+干细胞和祖细胞数量,同时提高其骨髓归巢和植入能力。

NiCord是Gamida Cell公司的先导临床项目,这是一种创新的细胞移植方法,能够代替骨髓移植来治疗那些患有高风险血癌但又找不到与自己相匹配捐献者的患者。NiCord是运用NAM技术将脐带血中的细胞在体外培养增殖获得的细胞移植物,其中含有丰富的干细胞、祖细胞和调节免疫功能的髓样树突状细胞。

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