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脐带血治疗免疫缺陷病、自闭症及脑瘫,效果显著

2018-07-11 17:21
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近期,第16届国际脐带血研讨会在美国圣地亚哥举行。来自美国、加拿大、韩国、日本、中国等300余位专家参加了此次盛会,就脐带血在移植治疗、再生医学和体外扩增等领域的进展进行了分享和交流。

脐血发展获突破进展

中国脐带血储存及移植技术的发展晚于欧美国家,但是随着临床经验的积累,脐带血的临床应用愈发广泛,甚至在一些恶性难治、罕见疾病的治疗中取得了突破。上海复旦儿科医院血液科翟晓文教授受邀参加此次会议,并做了《非亲缘脐血移植在儿科免疫缺陷病中的应用》的报告。

报告分享了上海复旦儿科医院使用脐带血移植治疗儿童原发免疫缺陷病(PID)的经验,尤其是脐带血移植在儿童重症联合免疫缺陷病(SCID)的良好疗效,以及在国际上首次采用脐血移植治疗由IL-10R缺陷导致的儿童极早发性炎症性肠病(VEO-IBD)方面的创新方法,对于儿童极早发性炎症性肠病来说可能提示了未来治疗的方向。翟教授还介绍了多个罕见真实病例,患儿年龄小体重轻、病情复杂危重,在医院多学科团队(MDT)的积极合作下,采用脐血移植使近80%患儿痊愈获得重生,显示出脐带血在治疗儿童罕见病治疗方面的潜力。

脐带血再生医学潜力可观

美国杜克大学医学中心Joanne Kurtzberg教授带来的《脐带血治疗自闭症及脑瘫Cord Blood Therapies for Autism and Cerebral Palsy》备受关注。

针对于脑瘫,一项随机对照的针对自体脐血输注治疗脑瘫的临床研究中,入组了63位1-6岁的患者,分组分别接受脐带血或安慰剂治疗,在1年后接受随访,并在后期调换治疗方案。1年后的随访显示脐带血治疗组的运动功能比预期提升了30%。随后,一项使用同胞脐血治疗脑瘫的安全性研究已经于2018年4月启动,将入组90名2-5岁的儿童,在分组分别输注脐血、间充质以及无输注的情况后,进行GMFM以及大脑连接(Brain Connectivity)的评估。

针对于自闭症,一项开放式1期临床研究(25名患者)已经证实自体脐血治疗自闭症的安全性,同时显示该治疗改善了社交能力。随后,一项2期对照实验将对比自体、异体脐血以及安慰剂在治疗脑瘫方面的疗效,将入组180名病人,结果预计于2018年10月公布。于此同时,Kurtzburg教授还组织进行了一项脐带间充质干细胞治疗自闭症的1期研究证实其安全性,2期实验有望随后开展。

脐带血移植已经同骨髓移植、外周血移植一样成为临床常规的治疗手段之一,同时脐带血因为其中含有多种细胞成分成为细胞治疗的重要资源。我们相信,随着相关技术的进一步发展,以及临床研究结果的突破,脐带血在医学领域将持续发挥重要的作用。脐带血,这份宝贵的医疗资源,值得每个人的关注!

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